近日,一位患有难治性系统性红斑狼疮的女孩在广州中山一院儿科得到基本治愈后出院。这是儿科在国内首次用超大剂量的强免疫抑制疗法治疗儿童难治性系统性红斑狼疮连续第3例获得成功....
患者小娟(化名),女,15岁,发病近1年多,肾脏受到损伤而引起大量尿蛋白,6次住院治疗,已不能正常上学。如不及时得到有效治疗,最终会因
肾功能衰竭而死亡。得知病情后,病孩和家长都生活在无奈和恐慌之中。最后慕名到广州
中山一院儿科接受全新的方法治疗。
据儿科罗学群副教授和陈述枚教授介绍,系统性
红斑狼疮是一种被认为不能或难以彻底治愈的自身免疫性
疾病,该病容易造成包括皮肤、肾脏、心脏、肺、肝、神经系统、造血系统等多器官、多系统的免疫损伤。难治
性病例是指一个或多个器官受到损害而难以用常规的治疗方法控制。患儿需要长期用药来控制病情,但长期的药物治疗、药物的副作用和病情的反复往往会使患儿的生存质量极低,部分难治性病例还会因病情无法控制而最终死亡。因此,如何治疗难治性系统性红斑狼疮一直是医学界的一大难题。
过去红斑狼疮的常规治疗主要是用抗炎和免疫抑制药,但对于难治性病例往往无效。以往用超大剂量的
化疗药摧毁病态的免疫系统,但同时也摧毁造血系统,所以要用回输造血干细胞(即
骨髓移植)的方法来重建造血系统和免疫系统,使疾病得到治疗。这种方法不但费用高、风险大,而且自体移植复发率高,异体移植可能有移植后的移植物抗宿主病,所以医学界一直在寻求其它更好的解决办法。近年美国应用控制的超大剂量的免疫抑制剂而无需干细胞移植的方法治疗成人难治性红斑狼疮,不但效果显著,治疗费用和风险也大大低于干细胞移植。目前,我国其他
医院还未开展此类治疗,国际上也未有儿童治疗的报道,广州中山一院儿科从去年7月份开始首次运用该疗法治疗儿童难治性系统性红斑狼疮,到目前为止,已连续3例取得成功,患儿除病情指标恢复正常外,不需按常规治疗方法长期服药(2例已完全停药,另1例也准备停药),完全可以恢复正常生活和上学,可以说已得到基本治愈或长期缓解。罗教授说,这种治疗方法是一种全新的治疗概念,而且需要血液、肾脏和护理等多学科专业的密切合作,难度较高,一般医院不容易开展,广州中山一院的成功应用,不但为儿童红斑狼疮的治疗提供了新途径,也为其它自身免疫疾病的治疗提供了极有参考价值的治疗方法,因而有更为广泛的意义